Hito científico al curar a una niña con leucemia incurable gracias a la edición genética

Alyssa es una niña británica de 13 años que ha sido protagonista de un último hito científico que puede cambiar el tratamiento de la leucemia de células T para siempre. Este tipo de cáncer, hasta la fecha, era incurable en la mayoría de casos, pero investigadores del Hospital Infantil Great Ormond Street (Reino Unido) han diseñado una nueva técnica de edición del genoma (edición de bases) con la que han creado una terapia CAR-T que ataca a las células T cancerosas.

Esta técnica funciona transformando químicamente letras individuales del código de ADN para modificar las células T. Los pasos a seguir fueron estos:

• Modificar las células T del donante.
• Eliminar una 'señal' en estas células T modificadas para que no se ataquen entre sí antes de suministrarse el tratamiento en el paciente.
• Borrar una segunda 'señal' que provoca que las células sean invisibles para otros tratamientos utilizados frente al cáncer.
• Conseguir que las células modificadas reconozcan y destruyan finalmente las células T cancerosas.

De esta forma, se ha conseguido crear un tratamiento que ataca directamente las células T en el organismo, incluyendo aquellas que son cancerígenas. Una vez la técnica tiene éxito, el paciente ha de recibir un transplante de médula ósea dado que su sistema inmunológico está muy debilitado.